Questo editore non consente la riproduzione intera dell'articolo. Ai sensi dell'art. 12 relativo alla legge sulla protezione del diritto d'autore.
Distrofia muscolare di Duchenne. CE: no al rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco Translarna
L’Aifa, in un comunicato, ha reso noto che, a seguito della riunione del Comitato permanente della Commissione europea, il 31 marzo 2025 è stata pubblicata la decisione della Commissione europea riguardante il rifiuto del rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata del medicinale per uso umano Translarna (ataluren).
Il medicinale Translarna (ataluren), indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne conseguente a una mutazione nonsense nel gene della distrofina (nonsense mutation Duchenne Muscular Dystrophy, nmDMD) nei pazienti deambulant....